今日女报/凤网讯（记者 徐珂）9月15日，64岁的周先生（化姓）在中南大学湘雅医院神经内科成功注射了托夫生注射液，这是湖南首例肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗新药的临床应用。
2024年初，周先生开始出现双脚无力，且症状逐渐加重。家人带着他辗转湖南、北京等地多家医院，最终才通过基因检测确诊了由SOD1基因突变导致的肌萎缩侧索硬化。
“渐冻症”是仅次于阿尔茨海默病和帕金森病的第三大神经退行性疾病，患者运动神经元逐渐死亡，导致肌肉萎缩、无力，最终常因吞咽呛咳或呼吸衰竭离世。此前，“渐冻症”传统的治疗方法主要以对症支持为主，包括口服药物、康复训练、呼吸支持等。
托夫生注射液被誉为“靶向打击渐冻症的开路先锋”，2024年9月在中国获批，专用于治疗携带SOD1基因突变的“渐冻症”成人患者，实现了从“对症”到“对因”的跨越。今年6月，托夫生注射液在国内开打，周先生家人了解到这个情况后，决定选择该药为老人治疗。通过进一步的检查与诊疗，患者于9月15日在中南大学湘雅医院成功完成注射。
托夫生注射液的上市及落地，让医疗界首次能够从疾病病因层面干预疾病，但早诊断、早治疗、长坚持仍然缺一不可。该院专家表示，只有通过长期、规律的对因治疗，才能持续抑制异常蛋白生成，减轻运动神经元的损伤，从而减缓疾病进展，最大程度保留患者的运动功能和生活自理能力。
编辑：阿挽
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