希望与奢望:女儿患罕见病 长沙母亲望“药”兴叹

2018-07-18 阅读数 236540

出品:今日女报谭里和工作室

文:记者 章清清 首席记者 谭里和 实习生 舒燕萍 李曼倩

1岁1个月的长沙宝宝甜甜,9个月大时被确诊为罕见病“脊髓性肌萎缩症”,目前尚无特别有效的治疗办法。据称,国外有可缓解病情的特制药,但一年药费超过百万元人民币,且需终生用药。这是30岁的长沙母亲黄丽(化名)面临的有心有无力的痛苦。

对于很多中国家庭来说,重病无异于悬在头上的那把“达摩克利斯之剑”,剑砸下来,便是一场金钱与命运的较量。

可喜的是,李克强总理近日就电影《我不是药神》引发的舆论热议作出批示,要求有关部门加快落实抗癌药降价保供等相关措施。“抗癌药是救命药,不能税降了价不降。”总理说,“必须多措并举打通中间环节,督促推动抗癌药加快降价,让群众有切实获得感。”

看到这一消息后,她们都露出了难得的笑容。

谭里和工作室 天价药 抗癌药降价保供

黄丽会定期带女儿做水疗,这是她现阶段能为女儿做的唯一治疗方式。图/李曼倩

女儿患罕见病,长沙母亲望“药”兴叹

7月17日,长沙雨花区水韵山城小区里,30岁的黄丽(化名)推着婴儿车在小区楼下逗女儿甜甜玩。婴儿车内,看上去只有七八个月大的甜甜,白白胖胖咧着嘴甜甜地笑着,露出了4颗小小的牙齿。

实际上,甜甜已经1岁零1个月了,双腿却无法站立,不能穿衣吃饭,睡觉翻身也需要家人帮助。9个月时,她被确诊为I型SMA患儿,也就是“脊髓性肌萎缩症”。这是一种隐性遗传基因罕见病,如果没有特效药治疗,被噩运“抽中”的她就会一步步成为身体的囚徒,直到呼吸肌不再工作,或是全身器官衰竭死去。

“‘超级女声’里有个明星的女儿,就是得这个病,不到两岁就走了。当时,医生什么话都没对我们说,只让我们把孩子带回去。我感觉整个人都要崩溃了。”黄丽说起女儿的病,泪水就止不住地流下来了。

女儿生病,儿子被迫成“留守儿童”

在女儿确诊前,黄丽和大多数人一样,对“SMA”这个词组都是陌生的。但自从确诊后,黄丽开始在网上疯狂地查找资料,关注一切SMA的新闻,还加入全国各地SMA患者组织的网络社交群。

很快,她就了解到在全国大约有3到5万名SMA患者。参加过“超级女声”的明星冯家妹在两岁的女儿因患SMA离世后,创立了美儿SMA关爱中心,这也是我国第一个SMA公益服务团体。

凭借从网上获取的资料和消息,黄丽带着女儿走上了物理按摩和水疗法的保守治疗之路,定期去医院进行康复按摩、去婴儿游泳馆游泳。

对于患SMA症的婴儿,黄丽需要付出比一般母亲更多的心力。“她睡觉不能翻身,我基本每天晚上都不能睡整觉,过几个小时就要帮她翻身,不然,孩子难受了会哭。”黄丽说,生病对这类孩子是最大的危险,一口痰如果咳不出来,就可能会要了他们的命。因此,夫妻俩虽万般不舍,但还是把4岁的儿子送到了爷爷奶奶身边,“担心儿子生病会传染给女儿”。而4岁的儿子就此被迫成了“留守儿童”。

原本,黄丽和丈夫都有一份常人眼中比较体面的工作。为了方便照顾女儿,她和丈夫双双离职,如今在家制作卤菜在小区里售卖,而他们花在女儿康复治疗上的费用已逾数十万元。

让黄丽感到宽慰的是,也许得益于持续不断的康复训练,1岁多的甜甜原本双手仅能拿起一张纸的重量,现在可以捏一坨橡皮泥在手中。

不过,严峻的现实同样也摆在了黄丽眼前,即便对女儿的物理按摩没有间断过,但孩子的手脚已经出现了变形的情况,“最差的情况就是,孩子全身的肌肉逐渐萎缩,各种运动功能不断退化,直至完全丧失”。

“天价药”出现,是希望也是奢望

患SMA的孩子真的就只能等死吗?黄丽说,她通过病友群了解到,现在有一种能缓解病情的特效药。这种药叫Spinraza,2017年在欧美国家上市,是经美国食品与药物管理局(FDA)批准的全球首个也是唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物。

这个消息对黄丽的一家来说是好消息,也是坏消息。好消息是孩子终于有药可治了,但坏消息是,这种药售价高昂,且只在欧美国家有售,一年的药价是75万美元,折合人民币400余万元,而且必须终生用药。

黄丽根本买不起。

今年年初,黄丽听说海南博鳌国际医院和美国相关医疗机构有联系,可以买到这种药,便快速带着甜甜赶到海南。

然而,一到医院,医生就先问起了他们的年收入,并直接告诉他们“这个药你们用不起”。夫妻俩只好带着孩子含泪而归。

最近,黄丽在病友群里听说,四川一个2岁的SMA孩子的父母,因为怕孩子的病情等不起药了,变卖了所有家产,揣着几百万元直接去了美国。

“哪个孩子不是父母的心头肉啊?目前,我们甜甜的情况还算好,如果哪一天她真的不行了,我怕是也会崩溃了。”黄丽淌着泪说,现在,她一方面关注的国家的医药改革政策,另一方面也想向年轻的父母们普及脊髓性肌萎缩症的预防科普知识,“SMA是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病,完全可以通过基因筛查、产前诊断等形式来预防,建议大家在孕检和婚前检查时增加这方面的检测,就可以避免再出现这样的悲剧。”

声音>>

我国将督促推动抗癌药加快降价

据中国政府网7月18日报道,李克强总理近日就电影《我不是药神》引发舆论热议作出批示,要求有关部门加快落实抗癌药降价保供等相关措施。

“癌症等重病患者关于进口‘救命药’买不起、拖不起、买不到等诉求,突出反映了推进解决药品降价保供问题的紧迫性。”总理在批示中指出,“国务院常务会确定的相关措施要抓紧落实,能加快的要尽可能加快。”

今年4月和6月,李克强两次主持召开国务院常务会议,决定对进口抗癌药实施零关税并鼓励创新药进口,加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障。会议决定,较大幅度降低抗癌药生产、进口环节增值税税负,采取政府集中采购、将进口创新药特别是急需的抗癌药及时纳入医保报销目录等方式,并研究利用跨境电商渠道,多措并举消除流通环节各种不合理加价,对创新化学药加强知识产权保护,强化质量监管。

“抗癌药是救命药,不能税降了价不降。”总理说,“必须多措并举打通中间环节,督促推动抗癌药加快降价,让群众有切实获得感。”

在今年4月的一次基层考察中,李克强还专程来到一家外资药企,以将药品纳入医保、实施政府采购等方式,希望该药企生产的抗癌药等重大疾病药品价格能够更加优惠公道。

“现在谁家里一旦有个癌症病人,全家都会倾其所有,甚至整个家族都需施以援手。癌症已经成为威胁人民群众生命健康的‘头号杀手’。”总理说,“要尽最大力量,救治患者并减轻患者家庭负担。”

李克强明确要求这项工作要进一步“提速”:“对癌症病人来说,时间就是生命!”在影片《我不是药神》讲述患病群体用药难题,引发舆论广泛关注讨论后,李克强特别批示有关部门,要“急群众所急”,推动相关措施加快落到实处。

罕见病需罕见药:两对母女“寻药记”①|从香港到印度再到土耳其——跨越山海,女儿为患癌母亲苦寻救命药

相关推荐